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Amiloidosi cardiaca, via libera europeo a trattamento con acoramidis
MILANO (ITALPRESS) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola selettiva somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR), nell’Unione Europea (UE). Questa molecola è indicata per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia progressiva e fatale che si presenta come una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva che porta all’insufficienza cardiaca. In vitro, acoramidis ha dimostrato di stabilizzare quasi completamente la TTR. Nel corso dello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha evidenziato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Il parere positivo del CHMP riguardo acoramidis si basa sui risultati dello studio cardine ATTRibute-CM. Questo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM1. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nella riduzione del composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e nelle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH).
“L’ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale – ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell’University College London (UCL), nel Regno Unito -. Il parere positivo del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. E’ incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti”.
“I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche – ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer -. La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali per acoramidis, prevista all’inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.
La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti con un’indicazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della TTR.
BridgeBio mantiene i diritti di commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene quelli esclusivi per l’Europa. In attesa dell’approvazione, Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.
Da marzo 2024, Bayer ha avviato una collaborazione con BridgeBio e le sue affiliate per acoramidis. Questa partnership combina la lunga esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e la sua solida infrastruttura cardiovascolare in Europa con la leadership di BridgeBio nel campo emergente dell’ATTR-CM.
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia progressiva e fatale negli adulti anziani, caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nel cuore. Si verifica quando una proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile, causata da una mutazione ereditaria nel gene TTR o dall’invecchiamento, e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille amiloidi che si depositano nel muscolo cardiaco, portando infine all’insufficienza cardiaca. La malattia viene spesso diagnosticata tardi, quando l’accumulo di amiloide è già avvenuto e i pazienti sono sintomatici. Una volta diagnosticati, i pazienti con ATTR-CM hanno una sopravvivenza media di 3-5 anni se non trattati.
Acoramidis è uno stabilizzatore selettivo della transtiretina (TTR) somministrato per via orale, altamente potente, progettato per mimare una “mutazione di salvataggio” naturale del gene TTR (T119M) che mira alla causa principale dell’ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo.
In vitro, acoramidis ha dimostrato una stabilizzazione quasi completa (oltre il 90%) della TTR. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha mostrato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando la sua superiorità rispetto al placebo su un endpoint gerarchico che includeva mortalità per tutte le cause (ACM) e frequenza cumulativa delle ospedalizzazioni per eventi cardiovascolari (CVH). Rispetto al placebo, somministrato due volte al giorno, acoramidis ha mostrato un beneficio clinico rapido e sostenuto fino al 30° mese nei pazienti con ATTR-CM. Questi i risultati principali resi noti da Bayer: Beneficio significativo nell’endpoint primario. Riduzione del 36% nell’endpoint combinato di mortalità per tutte le cause o prima ospedalizzazione cardiovascolare, con benefici evidenti già dopo 3 mesi di trattamento. Riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari. Il 45% dei pazienti, rispetto al 9% del gruppo placebo, ha mostrato una riduzione (miglioramento rispetto al basale) dei livelli di NT-proBNP. Il 40% dei pazienti, rispetto al 22% del gruppo placebo, ha registrato un aumento (miglioramento rispetto al basale) nella distanza percorsa in 6 minuti.
Bayer è leader in cardiologia e sta sviluppando un portfolio di trattamenti innovativi per le malattie cardiovascolari (CV) che rispondono a bisogni medici non ancora soddisfatti. La strategia dell’azienda è quella di sfruttare il potenziale del futuro mercato cardiovascolare, trasformando la propria offerta di soluzioni di cardiologia di precisione. L’obiettivo è affrontare il crescente carico delle malattie cardiovascolari e promuovere una crescita sostenibile a lungo termine. Il portfolio di Bayer comprende già diversi prodotti e molecole innovative, attualmente in varie fasi di sviluppo preclinico e clinico.
– Foto Agenzia Fotogramma –
(ITALPRESS).
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Bosio riconfermato presidente del Centro Sportivo Italiano
Vittorio Bosio è stato riconfermato presidente nazionale del Centro Sportivo Italiano. La guida dell’Associazione per il quadriennio olimpico 2024-2028 gli è stata riconosciuta dall’Assemblea nazionale elettiva del CSI, tenutasi ad Assisi. Il bergamasco Bosio – 73 anni, al terzo mandato da presidente del CSI, dopo l’elezione del 2016 avvenuta a Campi Bisenzio e quella on line del 7 marzo 2021 a Bergamo – ha raccolto 10.590 voti sui 10.901 attribuiti ai 122 delegati votanti, con la percentuale del 97,15%. Dalle urne è fuoriuscito anche il rinnovamento dell’organo di governo associativo, il Consiglio Nazionale del CSI, che dopo essersi insediato ha nominato i componenti della Presidenza Nazionale e i Coordinatori di Area. Nominati vicepresidenti nazionali, come vicario Andrea De David (CSI Bologna) e Marco Calogiuri (CSI Lecce). Nell’anno del Giubileo, la speranza immaginata dal numero uno ciessino è quella che scaturisce dallo stesso tema assembleare “Protagonisti del domani”. «Per garantire futuro occorrono responsabilità crescenti sulla scia delle nuove normative. Serve una formazione che sostenga i dirigenti sotto molteplici aspetti: la visione cristiana dello sport e dell’uomo; le competenze e le conoscenze per essere protagonisti nello scenario sportivo; la motivazione per promuovere il bene comune. Si tratta di elementi a cui non possiamo rinunciare e che appartengono all’identità del CSI». Significativo il passaggio chiave quello sull’essere Associazione. «Siamo nati come Associazione e lo siamo ancora. Dobbiamo dare al CSI la possibilità di avere tutti gli strumenti utili, consentendoci di poter testimoniare i valori dell’accoglienza, dell’inclusione, della solidarietà, in tutti i settori strategici». Quindi, fresco della rielezione, Bosio ha annunciato alla platea dei delegati territoriali la prima importantissima data da segnare nel calendario associativo: sabato 4 ottobre, quando presso l’Auditorium Conciliazione, di fronte alla sede storica della Presidenza Nazionale del Csi, a due passi dal Vaticano si celebreranno i festeggiamenti degli 80 anni di vita del CSI. Il dibattito associativo nel corso dell’Assemblea ha visto ben 30 interventi da parte dei dirigenti accreditati presenti alla Domus Pacis di Santa Maria degli Angeli. «Lo sport fa parte della Chiesa, anima la Chiesa e la Chiesa deve abitare lo sport – lo spunto dell’assistente ecclesiastico nazionale, don Luca Meacci – chi vive l’esperienza sportiva come il Centro Sportivo Italiano e la Chiesa il valore dello sport come occasione educativa, come spazio, come tempo in cui ragazzi, bambini e persone anche meno giovani vivono l’esperienza sportiva da protagonisti mettendoci tanta passione ed è proprio in quel contesto lì che è possibile educare ma è possibile anche annunciare il Vangelo».
– foto ufficio stampa CSI –
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Tajani “Al Consiglio Affari Esteri ribadirò l’importanza di mantenere l’unità atlantica”
Il Ministro degli Affari Esteri e della Cooperazione Internazionale, Antonio Tajani, sarà in missione domani a Bruxelles dove prenderà parte al Consiglio Affari Esteri e alla IX Conferenza internazionale sul sostegno alla Siria. Lo comunica la Farnesina.
Alla riunione dei Ministri degli Esteri, verrà innanzitutto dato spazio alla guerra in Ucraina e alle prospettive per arrivare ad una pace giusta, grazie anche alla recente iniziativa americana. La riunione proseguirà poi con un’ampia discussione sulla situazione in Medio Oriente, dedicando una specifica attenzione alla situazione in Siria ed Iran. I Ministri avranno quindi uno scambio sulle prospettive delle relazioni transatlantiche e della sicurezza europea, anche in vista della successiva discussione al Consiglio europeo.
“Al Consiglio affari esteri ribadirò l’importanza del mantenimento dell’unità transatlantica. Come confermato dalla riunione dei Ministri degli esteri G7 in Canada, il coordinamento tra alleati rimane un elemento essenziale per affrontare le numerose sfide internazionali, a partire dagli sforzi per arrivare ad una pace giusta in Ucraina”, ha indicato il Ministro Tajani.
Tajani prenderà quindi parte alla IX Conferenza internazionale per il sostegno alla Siria, a testimonianza del forte impegno italiano per accompagnare il processo di transizione e riconciliazione. Nel corso della riunione, Tajani confermerà la disponibilità da parte dell’Italia ad intervenire per sostenere e ripristinare, assieme ai partner, i settori critici del Paese così da alleviare i bisogni della popolazione civile.
– foto IPA Agency –
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Libano, due militanti di Hezbollah uccisi dalle forze armate israeliane
Le forze armate israeliane hanno reso noto di avere ucciso due militanti di Hezbollah nel sud del Libano. Secondo quanto riferito, i due erano agenti di osservazione e avevano il compito di dirigere operazioni terroristiche nelle aree di Yatar e Mis al-Jabal, nel Libano meridionale. “Le attività di questi terroristi costituiscono una violazione degli accordi tra Israele e Libano”, sottolinea l’Idf.
– foto IPA Agency –
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